Taiho Pharmaceutical宣布TAS-205 3期临床研究未达到其主要终点
Taiho Pharmaceutical宣布TAS-205（Pizuglanstat）对杜氏肌营养不良症患者的III期随机、安慰剂对照、双盲开放标签扩展研究的结果......
Edgewise Therapeutics 报告 Sevasemten 治疗贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的方案取得积极成果
领先的肌肉疾病生物制药公司 Edgewise Therapeutics 今天公布了其针对贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的 Sevasemten 项目取得的积极成果。什么是 Sevasemten？Sevasemten：...
Precision BioSciences 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，PBGENE-DMD 用于治疗杜氏肌营养不良症
Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对疾病的体内基因编辑疗法......
Capricor Therapeutics 为杜氏肌营养不良症患者提供 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的监管更新
作为FDA项目持续审查的一部分，公司已获悉，目前尚不适宜召开咨询委员会会议。……
与接受安慰剂治疗的患者相比，Cumberland 的 Ifetroban 显示出 5.4% 的改善
Cumberland Pharmaceuticals 是一家致力于开发罕见疾病新产品的专业制药公司，它分享了其第二阶段 FIGHT 的最新积极成果......