社论

家属呼吁欧洲药品管理局（EMA）：重新审查Ataluren（Translarna）

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三位代表 800 个家庭及其患有杜氏肌营养不良症和无意义突变的孩子的父母正在呼吁欧洲药品管理局......

巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法

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ELEVIDYS 是目前唯一获批的 DMD 基因疗法，在巴西获批用于治疗 4 至 7 岁的儿童。然而，根据决定……

询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？

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我们继续为来自世界各地的许多国家的 DMD 患者发声。杜氏肌营养不良症患者报告称，他们体内的 DMD 关联...

Elevidys 会获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准吗？

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Elevidys 是 Sarepta Therapeutics 开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，目前正在接受监管机构的审查……

有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

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DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症儿童家庭创立，受到土耳其众多 DMD 患者的追捧，该社区希望孩子们能够...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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认证杜氏肌营养不良症中心 (ADC) 旨在为所有杜氏肌营养不良症患者提供统一且最新的护理

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RGX-202基因疗法3期临床试验开始

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Entrada Therapeutics已在欧洲正式启动临床试验……

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关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

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一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

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