社论

有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

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DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症儿童家庭创立，受到土耳其众多 DMD 患者的追捧，该社区希望孩子们能够...

Elevidys 在哪些国家获得批准？Elevidys 在欧洲获得批准了吗？

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Elevidys是全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法，并于2023年6月在美国获得加速批准，...

杜氏肌营养不良症：治疗和费用

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孩子出生前的兴奋感会一直持续到孩子出生的那一天。出生后，我们可能还会经历……

世界上第一个接受 Elevidys 基因治疗的女孩：Raniya Scott

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当拉尼娅·斯科特 (Raniya Scott) 只有两岁时，她的世界因一个意想不到的诊断而改变了：杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一组疾病......
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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该研究的结果目前正在...

Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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