社论

接受 DMD 基因治疗的挑战：地理决定命运吗？

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为什么 DMD 基因疗法如此昂贵？在过去十年中，DMD 基因疗法的开发取得了重大进展……

家属呼吁欧洲药品管理局（EMA）：重新审查Ataluren（Translarna）

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三位代表 800 个家庭及其患有杜氏肌营养不良症和无意义突变的孩子的父母正在呼吁欧洲药品管理局......

巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法

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ELEVIDYS 是目前唯一获批的 DMD 基因疗法，在巴西获批用于治疗 4 至 7 岁的儿童。然而，根据决定……

询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？

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我们继续为来自世界各地的许多国家的 DMD 患者发声。杜氏肌营养不良症患者报告称，他们体内的 DMD 关联...

Elevidys 会获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准吗？

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Elevidys 是 Sarepta Therapeutics 开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，目前正在接受监管机构的审查……
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关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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