SRP-9001-104 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的应用：试验报告了三名在接受 Sarepta 的 ELEVIDYS 治疗前接受 imlifidase 治疗的 DMD 患者的初步结果。.
两项基因治疗试验，一项由 Sarepta 赞助，另一项由 Genethon 赞助，均支持伊米利酶能够大幅减少抗 AAV 抗体，从而允许进行基因治疗。.
高水平抗AAV抗体可能不再是基因治疗的障碍
单次注射伊米利酶后，患者的IgG抗体水平迅速下降，降至低于基线水平≥95%。此外，预先存在的抗AAV抗体滴度也降至1:400以下，从而使患者能够接受ELEVIDYS治疗。试验中未观察到新的安全性信号。这些初步临床数据支持伊米利酶能够显著降低抗AAV抗体水平，从而使基因治疗得以进行。. 阅读更多关于伊姆利菲酶的信息.
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