Form Bio 是一家人工智能驱动的基因医学开发和基因组工程领域的领导者，该公司宣布与 Cure Rare Disease (CRD) 建立战略合作伙伴关系。CRD 是一家非营利性生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见和极罕见神经肌肉疾病和神经退行性疾病的基因疗法。双方将携手加速开展项目，以识别和优化多种先导适应症，首先是杜氏肌营养不良症 (DMD)。
通过此次合作，Form Bio 将利用其专有的计算机模拟平台开展人工智能研究，支持 CRD 开发针对包装、表达、安全性和可制造性进行优化的基因治疗候选药物，这些是确保临床成功和降低成本的关键因素。 该计划旨在简化主要候选药物的选择，加快开发时间表，并改善目前缺乏治疗选择的严重神经肌肉疾病患者的治疗效果。
CRD 最初与 Form Bio 合作，旨在改进一种尚未针对生产或降低免疫原性进行优化的 DMD 候选药物。Form Bio 利用长读测序、基因组完整性分析、合理设计以及 AI/ML 模型，发现了可能阻碍临床成功的包装效率低下问题。 通过修改启动子和优化核酸酶，Form Bio将AAV全基因组的比例从13%提高到59%，在短短一个月内实现了治疗产量的4.4倍提高。
“对于面临罕见神经肌肉疾病和神经退行性疾病的患者及其家庭来说，时间至关重要，”Cure Rare Disease 创始人兼首席执行官 Richard Horgan 表示。“Form Bio 的专业知识和技术已经为我们的 DMD 项目带来了显著的改进，使其能够以显著更高的可生产性和效率推进到体内临床前研究阶段。此次合作是一个强有力的范例，展现了非营利组织和技术领袖如何携手加速开发改变被忽视人群命运的疗法。”
Form Bio 总裁兼首席执行官陈晓燕博士表示：“Form Bio 的使命是赋能 Cure Rare Disease 等合作伙伴，利用我们基于人工智能的洞察，将生物学转化为工程化的可编程系统。通过预先优化 AAV 载体设计，我们可以降低整个基因治疗开发流程的时间、成本和风险。我们很荣幸能够助力 CRD 为目前别无选择的患者提供急需的治疗方案。”
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Form Bio 和 CRD 共同展示了先进的计算工具和以患者为中心的生物技术创新如何加速突破、降低成本并为迫切未满足需求的患者带来更安全、更有效的治疗方法。
