Entrada Therapeutics 已在欧洲正式启动针对外显子 44 和外显子 45 的创新外显子跳跃疗法的临床试验，这是杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗领域的一个重要里程碑。
这些在研疗法旨在解决杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的特定基因突变，目标是恢复肌营养不良蛋白的生成并改善临床疗效。这些试验的启动彰显了 Entrada 致力于推进精准基因医学发展以及扩大全球罕见神经肌肉疾病新型疗法可及性的决心。—— 阅读更多： 什么是外显子跳跃？它是如何工作的？ –
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Entrada 外显子 44 跳跃 – NCT07037862 –
这是一项针对患有杜氏肌营养不良症 (DMD)（一种罕见遗传病）的受试者的试验药物 ENTR-601-44 研究。
学习开始时间（预计）: 2025-06-30
小学完成情况（预计）: 2029-03-28
研究完成情况（预计）: 2029-03-28
参与人数（预计）: 24
位置：比利时、意大利、西班牙、英国。
适合学习的年龄：4岁至20岁（儿童、成人）
主要纳入和排除标准。– NCT07037862 –
Entrada 外显子 45 跳跃 – NCT07038824 –
这是一项针对患有杜氏肌营养不良症 (DMD)（一种罕见遗传病）的受试者的试验药物 ENTR-601-45 研究。
学习开始时间（预计）: 2025-09-30
小学完成情况（预计）: 2029-03-01
研究完成情况（预计）: 2029-03-01
参与人数（预计）: 24
位置：比利时、意大利、荷兰、西班牙、英国。
适合学习的年龄：4岁至20岁（儿童、成人）
主要纳入和排除标准。– NCT07038824 –
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