FDA Новости, исследования и статьи

О нас

Мы не хотим, чтобы дети умирали от болезни, которую можно вылечить. Мы хотим дать надежду семьям и гарантировать, что все дети с ДМД будут вылечены и восстановят свое здоровье.

Последние статьи

Начало первой фазы клинических испытаний генной терапии INS1201

Исследовать 17 июля 2025 г. 0

Insmed был анонсирован на странице, опубликованной на ClinicalTrials.gov...

Sarepta уволит около 500 сотрудников из-за неудач генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Пресс-релизы 17 июля 2025 г. 0

«Сарепта» заявила, что компания намерена прекратить разработку...

Precision BioSciences представляет новые доклинические данные по препарату PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Пресс-релизы 16 июля 2025 г. 0

Precision BioSciences — компания по редактированию генов на клинической стадии, использующая...

Самый популярный

Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна

Одобренные методы лечения 26 декабря 2024 г. 5

Генетическое заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)...

Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Исследовать 5 января 2025 г. 5

Результаты новых исследований генной терапии болезни Дюшенна...

Мышечная дистрофия Дюшенна: лечение и стоимость

Редакционные статьи 2 января 2025 г. 1

Волнение, которое вы испытываете, пока не родится ваш ребенок...

FDA

Обязательно к прочтению

Метод доставки с помощью ультразвука SonoThera позволяет доставлять полноразмерный дистрофин в клетки

Scribe Therapeutics и Prevail Therapeutics поделятся данными по редактированию генома in vivo на основе CRISPR на конференции ASGCT 2025

Capricor Therapeutics объявляет о завершении промежуточной обзорной встречи с FDA по Deramiocel для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна