Генная терапия дистрофином
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
Замена гена микродистрофина | Sarepta Терапевтика | Элевидис/SRP-9001 |  Одобренный |
Замена гена микродистрофина | Пфайзер | ПФ-06939926 |  Прекращено |
Замена гена микродистрофина | Генетон (Сарепта) | ГНТ-0004 |  Клинический |
Замена гена микродистрофина | RegenxBio | RGX-202 | Клинический |
Замена гена микродистрофина | Твердые Бионауки | СГТ-001 | Клинический |
Замена гена микродистрофина | Твердые Бионауки | СГТ-003 | Клинический |
Замена гена микродистрофина | Ультрагеникс | UX810 |  Доклинические |
Замена гена микродистрофина | Инсмед | INS1201 | Доклинические |
Пропуск экзона дистрофина
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
ОУП | Sarepta Терапевтика | Экзондис 51 (Exon 51) | Ускоренное утверждение |
ОУП | Sarepta Терапевтика | Виондис 53 (Экзон 53) | Ускоренное утверждение |
ОУП | Sarepta Терапевтика | Амондис 45 (Экзон 45) | Ускоренное утверждение |
ППМО | Sarepta Терапевтика | SRP-5051 (Экзон 51) | Прекращено |
ППМО | Sarepta Терапевтика | Экзон 44, 45, 50, 52, 53 | Доклинические |
ОУП | NS Фарма | Вилтепсо (Экзон 53) | Ускоренное утверждение |
ОУП | NS Фарма | NS-089/NCNP-02 (Экзон 44) | Клинический |
ОУП | NS Фарма | NS‐050/NCNP‐03 (Экзон 50) | Клинический |
ОУП | NS Фарма | Экзон 51, 55, 45 | Доклинические |
AAV-U7 мяРНК | Национальный детский | scAAV9.U7.ACCA (Экзон 2) | Клинический |
Stereopure-PN-ASO | Волновые науки о жизни | WVE-N531 (Экзон 53) | Клинический |
Stereopure-PN-ASO | Волновые науки о жизни | Экзон 44, 45, 51, 52 | Доклинические |
Антитело-PMO | Avidity Бионауки | AOC 1044 (Экзон 44) | Клинический |
Антитело-PMO | Avidity Бионауки | Экзон 45, 51 | Доклинические |
Антитело-PMO | Дайн Терапевтика | DYNE-251 (Экзон 51) | Клинический |
Антитело-PMO | Дайн Терапевтика | Экзон 44, 45, 53 | Доклинические |
ППМО (EDO-CPP) | ПепГен | PGN-EDO51 (Экзон 51) | Клинический |
ППМО (EDO-CPP) | ПепГен | Экзон 44, 45, 53 | Доклинические |
PPMO (эндосомальный побег) | Энтрада Терапевтика | ENTR-601-44 (Экзон 44) | Клинический |
PPMO (эндосомальный побег) | Энтрада Терапевтика | Экзон 45, 50, 51 | Доклинические |
PS-ASO | БиоМарин Фармасьютикал | BMN 351 (Экзон 51) | Клинический |
Редактирование гена дистрофина
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
Редактирование генома | Вертекс Фармасьютикалс | CRISPR/Cas9 | Доклинические |
Редактирование генома (экзон 45-55) | MyoGene Био | CRISPR/Cas9 | Доклинические |
Редактирование генома (экзон 45-55) | Точные Бионауки | ARCUS-опосредованная эксцизия | Доклинические |
Редактирование генома (Экзон 50) | GenAssist | GEN6050X | Клинический |
Прочтение стоп-кодона дистрофина
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
Стоп-кодон, считывающий информацию | Терапевтические препараты PTC | Аталурен | Условное одобрение в ЕС |
Стоп-кодон, считывающий информацию | hC Бионаука | подход на основе тРНК | Доклинические |
Стоп-кодон, считывающий информацию | Тевард Биосайенсес | подход на основе тРНК | Доклинические |
Противовоспалительное средство
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
Кортикостероид | Терапевтические препараты PTC | Эмфлаза | Одобренный |
Кортикостероид | Катализатор/Сантера/ReveraGen | Ваморолон/АГАМР | Одобренный |
Другие методы лечения
Механизм | Компания | Лекарство | Статус |
|---|---|---|---|
Оральный молекулярный препарат | Сателлос | САТ-3247 | Клинический |
Ингибитор HDAC | Italfarmaco | Гивиностат/Дувизат | Одобренный |
Экзосомы, полученные из сердца | Каприкор Терапевтика | КАП-1002 | Клинический |
Стабилизатор мышц | Терапевтические приемы Edgewise | ЭДГ-5506 | Клинический |
Ингибитор экспрессии CD49d | Антисмысловая терапия | АТЛ1102 | Клинический |
Антитело к IL1beta | Детский научно-исследовательский институт | Иларис | Клинический |
Ингибитор ПГД-синтазы | Тайхо Фармасьютикал | ТАС-205 | Клинический |
Ингибитор рецепторов тромбоксана | Cumberland Pharmaceuticals | Ифетробан | Клинический |
