Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
CRISPR-Cas13 может ускорить исследования РНК-таргетной терапии
В последние годы научное сообщество добилось значительных успехов в области...
Исследовать
Новое исследование генной терапии в Университете Индианы дает надежду на мышечную дистрофию Дюшенна
Dr. Renzhi Han, a professor of pediatrics at Indiana University, is working on a...
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), широко известная как дистрофия Дюшенна, — это редкое генетическое заболевание, которое...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...