بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية واعدة لعقار SPM-2551، وهو علاج تجريبي لضمور دوشين العضلي (Duchenne) يعتمد على تقنية تخطي الإكسون والأدوية القائمة على الحمض النووي الريبي (RNA)، بما في ذلك قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات (ASOs). وقد عرضت الشركة هذه النتائج الجديدة في الاجتماع السنوي الثاني والعشرين لجمعية علاجات قليل النوكليوتيدات (OTS) لعام 2026. وأظهرت النتائج...
البيانات الصحفية
يدخل دواء STM-01 المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Secretome Therapeutics عن بدء دراسة THRIVE-2، وهي دراسة سريرية من المرحلة الثانية لتقييم علاجها التجريبي STM-01 لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD). باب التسجيل في الدراسة مفتوح الآن، ومن المتوقع انضمام أول مشارك قريبًا. ما هي دراسة THRIVE-2؟ صُممت دراسة THRIVE-2 لتكون دراسة متعددة المراكز ومتعددة الجرعات...
استمر في الاستكشاف
بحث
قد تعمل تقنية CRISPR-Cas13 على تسريع الدراسات الخاصة بالعلاجات المستهدفة للحمض النووي الريبي
في السنوات الأخيرة، حقق المجتمع العلمي خطوات كبيرة في مجال...
بحث
دراسة جديدة في جامعة إنديانا حول العلاج الجيني تقدم الأمل لمرضى ضمور العضلات دوشين
يعمل الدكتور رينزي هان، أستاذ طب الأطفال في جامعة إنديانا، على...
أحدث المقالات
دوشين
ما هو ضمور دوشين العضلي (DMD)؟: 108 أسئلة شائعة
ضمور دوشين العضلي (DMD)، المعروف باسم دوشين، هو اضطراب وراثي نادر...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...