Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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CRISPR-Cas13 pourrait accélérer les études sur les thérapies ciblant l'ARN
Ces dernières années, la communauté scientifique a réalisé des progrès significatifs dans le domaine de...
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Une nouvelle étude sur la thérapie génique à l'Université d'Indiana offre de l'espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Le Dr Renzhi Han, professeur de pédiatrie à l'Université de l'Indiana, travaille sur un...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), communément appelée dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique rare qui...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...