Capricor Therapeutics подает заявку на лечение кардиомиопатии МДД
Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о начале своей...
Satellos вырабатывал почти нормальные уровни дистрофина в эксперименте с собаками с МДД с помощью SAT-3247
Согласно заявлению компании Satellos Bioscience Inc., в ходе эксперимента, проведенного на собаках с МДД, было обнаружено, что дистрофин вырабатывается...
CRISPR-Cas13 может ускорить исследования РНК-таргетной терапии
За последние годы научное сообщество достигло значительных успехов в области редактирования генов, в частности, благодаря разработке технологии CRISPR (кластеризованного...
Новое исследование генной терапии в Университете Индианы дает надежду на мышечную дистрофию Дюшенна
Доктор Жэньчжи Хан, профессор педиатрии в Университете Индианы, работает над новой генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и...
Лечения Дюшенна (список всех исследований)
Dystrophin Gene Therapy
MechanismCompanyDrugStatus
Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...