FDA присваивает статус редкого детского заболевания исследованию компании Nippon Shinyaku по пропуску экзона 51 (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku и Национальный центр неврологии и психиатрии совместно открыли антисмысловой олигонуклеотид NS-051/NCNP-04. Исключая часть гена дистрофина...
Генная терапия Elevidys появилась в Бразилии и может стоить до 20 миллионов бразильских реалов
Не существует окончательного лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Генная терапия Elevidys — это метод лечения, который замедляет течение болезни и...
3 препарата, получившие ускоренное одобрение от FDA и рассмотренные Управлением Генерального инспектора, вызвали обеспокоенность
Несмотря на сомнительные доказательства и разногласия рецензентов, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США быстро одобрило препараты Адухельм от Biogen, Exondys 51 (этеплирсен) от Sarepta и Makena...
Sarepta подтвердила общий чистый доход от продукции в размере $3,0 млрд в 2025 году
Пока дети и семьи, борющиеся с мышечной дистрофией Дюшенна, ждут снижения цен на лекарства, Sarepta объявила свой прогноз доходов на 2025 год. Сколько...
Wave Life Sciences объявляет о планах исследования пропуска экзона 53 в 2025 году
Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD), болезнь Гентингтона (HD), ожирение и мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) входят в число основных неудовлетворенных медицинских потребностей, которые ищет компания...