Sarepta Therapeutics объявляет об одобрении в Японии препарата ELEVIDYS, генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Люди в возрасте от 3 до 8 лет, у которых нет делеций в экзонах 8 и/или 9 гена DMD и которые получили отрицательный результат теста...
Метод доставки с помощью ультразвука SonoThera позволяет доставлять полноразмерный дистрофин в клетки
Результаты исследования, которые в настоящее время разрабатываются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) SonoThera, демонстрируют возможности технологии доставки с помощью ультразвука...
Scribe Therapeutics и Prevail Therapeutics поделятся данными по редактированию генома in vivo на основе CRISPR на конференции ASGCT 2025
Scribe Therapeutics, компания по производству генетических препаратов, раскрывающая потенциал CRISPR для преобразования здоровья человека, сегодня объявила о своем участии в 28-м конгрессе Американского общества...
Capricor Therapeutics объявляет о завершении промежуточной обзорной встречи с FDA по Deramiocel для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о завершении...
Dyne Therapeutics получил статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна
Сегодня Dyne Therapeutics, компания, находящаяся на клинической стадии и занимающаяся разработкой методов лечения, меняющих жизнь людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, объявила о том, что препарат DYNE-251 получил...