Компания Keros Therapeutics объявила о важном шаге в разработке ринватерцепта, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). 28 сентября 2026 года компания сообщила о том, что первый пациент получил дозу препарата в рамках второй фазы клинических испытаний, оценивающих эффективность ринватерцепта у людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания ожидает получить первые данные по результатам испытаний в первой половине 2027 года. Однако, поскольку ринватерцепт все еще находится на стадии исследования, цель испытаний — определить, является ли лечение безопасным, переносимым и потенциально полезным для людей с мышечной дистрофией Дюшенна. В настоящее время это еще не одобренный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Что такое ринватерцепт?
Ринватерцепт предназначен для воздействия на биологические сигналы, участвующие в росте мышц и костей. Это тип лечения, называемый лигандной ловушкой. Препарат предназначен для блокирования действия двух белков, миостатина и активина А, которые могут ограничивать рост мышц и костей.
Согласно исследованию Keros, блокирование этих сигналов может способствовать регенерации мышц, увеличению их размера и силы, уменьшению фиброза и воспаления, снижению накопления жира и улучшению здоровья костей. Эти эффекты являются частью научного обоснования изучения ринватерцепта при мышечной дистрофии Дюшенна.
На более раннем этапе исследований (фаза 1) с участием здоровых добровольцев были получены данные, касающиеся мышечной массы, жировой массы и минеральной плотности костей. Эти результаты частично послужили основанием для перехода программы ко второму этапу клинических разработок.
Что будет изучаться во второй фазе клинических испытаний при мышечной дистрофии Дюшенна?
Исследование фазы 2, обозначенное как NCT07704099, представляет собой открытое многогрупповое клиническое исследование. Его основная цель — оценить безопасность и переносимость ринватерцепта у людей с мышечной дистрофией Дюшенна. Читать далее: NCT07704099
Исследование призвано охватить пациентов на разных стадиях прогрессирования заболевания, включая пациентов, которые уже поздно начинают ходить, и пациентов, которые уже на ранней стадии не могут ходить. Исследователи также изучат ряд других аспектов, чтобы понять, как лечение влияет на организм.
К ним относятся фармакокинетика, описывающая перемещение лекарственного препарата в организме, и антитела к лекарственным препаратам, которые могут указывать на реакцию иммунной системы на лечение. Исследователи также оценят состав тела и функциональные показатели, касающиеся скелетных мышц, двигательной функции, сердца и легких.
Такой комплексный подход важен, поскольку мышечная дистрофия Дюшенна влияет не только на способность ходить. Мышечная слабость также может влиять на функцию дыхания, здоровье сердца, состав тела и общую физическую активность.
Почему это судебное разбирательство важно?
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это прогрессирующее генетическое заболевание, вызывающее мышечную слабость и поражающее множество систем организма. Хотя существует или находится в стадии разработки несколько методов лечения, исследователи продолжают изучать терапии, которые могли бы учитывать дополнительные аспекты заболевания.
Ринватерцепт представляет собой иной подход по сравнению с терапиями, направленными на восстановление выработки дистрофина. Вместо этого он нацелен на изменение биологических путей, участвующих в биологии мышц и костей.
Исследование второй фазы предоставит важную информацию о том, могут ли биологические эффекты, наблюдаемые в предыдущих исследованиях, привести к значимым результатам у людей с мышечной дистрофией Дюшенна. Однако результаты необходимо тщательно оценить, прежде чем делать выводы об эффективности препарата.
Для семей, следящих за разработкой методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна, следующим важным этапом станет получение клинических данных, ожидаемых в первой половине 2027 года. До получения этих результатов ринватерцепт следует рассматривать как экспериментальную терапию, а не как уже применяемый метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Информация о клиническом исследовании может меняться по мере его проведения, поэтому пациентам и их семьям всегда следует проверять официальный реестр клинических исследований и обсуждать участие в клиническом исследовании со своей медицинской командой.
