Бразильское агентство по регулированию здравоохранения (Anvisa) объявило о временном приостановлении маркетинга, распространения, производства, импорта, рекламы и использования генотерапевтического препарата Elevidys (деландистроген моксепарвовек) в Бразилии в качестве меры предосторожности. Приостановка будет действовать до тех пор, пока не будут полностью прояснены недавние неопределенности в отношении безопасности препарата, связанные с летальными случаями острой печеночной недостаточности у пациентов, получавших лечение этим препаратом в США.
Это решение было принято в свете новой нормативной информации, опубликованной Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA), в которой сообщается о трех смертельных случаях, связанных с использованием продуктов генной терапии с использованием векторной технологии AAVrh74, разработанной Sarepta Therapeutics.
Два случая касались неходячих детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), проходивших лечение препаратом Elevidys, а третий случай касался взрослого пациента с конечностно-поясной мышечной дистрофией, получавшего экспериментальный препарат генной терапии на основе того же вирусного вектора. В обоих случаях наблюдалось прогрессирование острой печёночной недостаточности с летальным исходом.
Узнать больше: Roche приостанавливает поставки препарата для генной терапии Elevidys за пределы США
Узнать больше: Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) вынесло отрицательное заключение по Elevidys
