Precision BioSciences, компания по редактированию генов на клинической стадии, использующая свою новую запатентованную платформу ARCUS® для разработки методов лечения генного редактирования in vivo для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью, сегодня объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату PBGENE-DMD статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
«Получение PBGENE-DMD статуса орфанного препарата от FDA подчёркивает огромную неудовлетворённую потребность и срочную необходимость в разработке безопасных методов лечения, которые со временем значительно улучшат мышечную функцию у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна», — заявила Синди Этвелл, директор по развитию и бизнесу Precision BioSciences. «Этот важный регуляторный этап основан на недавнем получении нами статуса препарата для лечения редких детских заболеваний и, в сочетании с нашими доклиническими данными, даёт нам огромную уверенность в продвижении этой программы к клиническим испытаниям. В перспективе мы продолжаем активное взаимодействие с FDA по мере продвижения PBGENE-DMD к регуляторным этапам, а клинические данные ожидаются в 2026 году».
Читать далее: Precision BioSciences представляет новые доклинические данные по препарату PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Что такое PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD — это программа разработки Precision для лечения МДД. В этом подходе используются две комплементарные нуклеазы ARCUS, доставляемые посредством однократного введения в одном AAV для вырезания экзонов 45–55 гена дистрофина с целью восстановления почти полной длины белка дистрофина в организме для улучшения функциональных результатов. PBGENE-DMD рассчитан на более чем 60% пациентов с МДД.
В доклинических исследованиях PBGENE-DMD продемонстрировал способность воздействовать на ключевые типы мышц, участвующих в прогрессировании МДД, и обеспечил значительные, стойкие функциональные улучшения в гуманизированной модели мышей с МДД. PBGENE-DMD восстановил способность организма вырабатывать почти полноразмерный функциональный белок дистрофина во многих мышцах, включая сердечную ткань и различные ключевые группы скелетных мышц. Кроме того, PBGENE-DMD отредактировал стволовые клетки сателлитных мышц, которые, как полагают, имеют решающее значение для долгосрочной прочности и устойчивого функционального улучшения.
