Гивиностат уже получил одобрение регулирующих органов в США и Великобритании, а оценка продолжается Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Пациенты с МДД в Европе и Турции ожидают одобрения EMA для Гивиностата (Duvyzat).
Duvyzat (гивиностат), первый нестероидный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), получил одобрение FDA в марте 2024 года. Хотя это хорошая новость для всех пациентов и их семей, многие за пределами США все еще задаются вопросом, когда же гивиностат для лечения МДД будет одобрен и в их странах.
Здесь представлена вся информация, которую необходимо знать пациентам в Европе и Турции о сроках одобрения EMA для препарата Гивиностат. В ней содержится информация о том, как получить лечение до того, как оно станет доступным в вашей стране.
Оглавление
Для чего используется Гивиностат?
Пациенты старше шести лет, страдающие мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), могут лечиться препаратом дувизат (гивиностат). Производитель препарата Italfarmaco предположил, что гивиностат также может использоваться для лечения мышечной дистрофии Беккера (МДБ) из-за его механизма действия. Тем не менее, препарат пока не одобрен для лечения МДБ. (Что такое Дувизат (Гивиностат)?)
Как действует Гивиностат?
Гивиностат является ингибитором HDAC. Гистондеацетилазы — это класс ферментов, которые он ингибирует (HDAC). Гены, которые потенциально снижают регенерацию мышц при Дюшенне, активируются и дезактивируются HDAC. Гивиностат работает, чтобы способствовать восстановлению мышц, усиливать регенерацию мышечных волокон и уменьшать воспаление и фиброз, блокируя HDAC.
Статус одобрения препарата Givinostat EMA
EMA рассматривает заявку Duvyzat на получение разрешения на продажу с августа 2023 года. За исключением перерывов для запроса дополнительной информации у производителя, рассмотрение обычно занимает до 210 дней. Заявка на гивиностат должна быть рассмотрена ко второй половине 2025 года, исходя из этого типичного срока. Но нам придется подождать и посмотреть, произойдет ли это. (Великобритания одобряет препарат Гивиностат (Duvyzat))
Когда гивиностат поступит в продажу в Европе?
К сожалению, Givinostat не будет немедленно доступен на всей территории ЕС, даже если он получит одобрение EMA к середине 2025 года. У каждого государства-члена очень разные сроки от одобрения EMA до запуска на рынок. При среднем показателе по ЕС в 636 дней среднее время запуска орфанных препаратов, таких как Givinostat, варьируется от 102 дней в Германии до 1081 дня в Эстонии.
В Турции время от центрального одобрения до готовности к использованию составляет 1008 дней.Опрос пациентов EFPIA «WAIT Indicator 2021»)
Другими словами, хотя Гивиностат может стать доступным в некоторых странах ЕС к 2025 году, большинству пациентов придется ждать не менее года, пока препарат поступит в продажу в их странах.
Как будет распространяться препарат Гивиностат в европейских странах?
Согласно заявлению, опубликованному 18 марта 2025 года, препарат Гивиностат (Duvyzat) компании Italfarmaco для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) будет распространяться исключительно компанией Medis, ведущим фармацевтическим коммерческим предприятием в Центральной и Восточной Европе.Читать далее)
