O Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?

Elevidys, uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), está atualmente sob revisão por órgãos reguladores em diferentes regiões, incluindo a Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Até o momento, é difícil prever com certeza se o Elevidys receberá aprovação do EMA, pois a decisão depende de vários fatores, como dados de ensaios clínicos, segurança, eficácia e a avaliação do EMA do perfil geral de risco-benefício do tratamento.

Nos EUA, a terapia já recebeu aprovação acelerada pelo FDA, mas para a Europa, o processo de revisão está em andamento. O EMA avaliará cuidadosamente os dados clínicos disponíveis antes de tomar sua decisão. Embora a aprovação do FDA forneça algum otimismo para a aprovação do Elevidys em outros mercados, cada agência reguladora tem seu próprio processo e padrões para aprovação.

Em quais países o Elevidys é aprovado?

A única terapia genética aprovada para distrofia muscular de Duchenne no mundo, Elevidys, recebeu aprovação acelerada nos EUA em junho de 2023 e atualmente está aprovada nos Emirados Árabes Unidos, Catar, Kuwait, Bahrein, Omã, Brasil e Israel para o tratamento de crianças ambulantes com Duchenne que tenham uma mutação confirmada no gene DMD e tenham entre 4 anos ou mais.

Em quais países a Roche solicitou autorização para o Elevidys?

Os pedidos de aprovação estão atualmente sob análise na Europa (EMA), Japão, Suíça, Cingapura, Hong Kong e Arábia Saudita.

Resultados provisórios do ensaio clínico Elevidys' Embark podem impactar decisão

A Roche anunciou novos dados do EMBARK mostrando benefícios significativos e duradouros do Elevidys para pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Notícias positivas de estudos em andamento podem impactar o processo do EMA, já que muitos pacientes com DMD veem o Elevidys como uma fonte de esperança. [Leia mais: Novos resultados do estudo EMBARK]

Por que a Sarepta e a Roche estão solicitando registro apenas em determinados países?

A Sarepta está atualmente solicitando aprovação para Elevidys em países de alta renda, como Japão, Suíça, Cingapura, Hong Kong e Arábia Saudita, levantando preocupações entre pacientes com DMD em países financeiramente desfavorecidos. [Leia mais: Expectativas de receita da Sarepta em 2025]

Como DMD Warrior, perguntamos à Sarepta e à Roche em quais outros países eles solicitariam uma licença, mas ainda não recebemos uma resposta por escrito.

Os pacientes com DMD esperam que o preço do ELEVIDYS seja reduzido o mais rápido possível e que os pedidos de registro sejam feitos em todos os países.

Famílias preocupadas se Sarepta para uma terapia genética diferente não será aprovada pelo EMA

Muitos pacientes com DMD temem que as terapias genéticas de Duchenne em desenvolvimento na Europa possam impactar negativamente a decisão do EMA sobre o Elevidys.

Muitas famílias estão preocupadas que a ganância por dinheiro no setor da saúde possa impactar as decisões a serem tomadas.

As famílias querem um preço menor para o Elevidys e um acordo de compartilhamento de riscos como o do Brasil. [Saiba mais: Modelo de partilha de riscos]

Saber mais: Possíveis novas terapias genéticas futuras para DMD

Genethon e Sarepta colaboraram em 2017

O custo do Elevidys, desenvolvido pela Sarepta e conhecido por seu preço exorbitante e pelo fato de ainda não ter recebido aprovação de todos os países, ainda não foi reduzido.

Em 2017, a Genethon e a Sarepta iniciaram uma parceria de pesquisa para concluir o desenvolvimento pré-clínico do produto. Com o codesenvolvimento do programa clínico de terapia genética utilizando este método de microdistrofina, o acordo anunciado em 2020 fortalece e amplia esta parceria. [Leia mais: Colaboração Genethon com Sarepta]

Conforme o acordo, a Sarepta cuidará do resto da comercialização mundial do produto GNT0004, enquanto a Genethon cuidará disso na Europa (exceto do Reino Unido). A Genethon tem direito a royalties, marcos comerciais e de desenvolvimento, e um pagamento inicial da Sarepta. [Leia: Terapia genética Genethon GNT0004]

Pacientes com DMD estão preocupados que a terapia genética GNT0004 em desenvolvimento do Genethon seja tão cara quanto a ELEVIDYS.

Saber mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys

As políticas de preços devem ser revistas

Um método de tratamento que não seja facilmente acessível aos pacientes não será usado por todos, não importa quão eficaz seja.

Todos devem poder se beneficiar desses tratamentos, não apenas aqueles que têm boa situação financeira.

Por esse motivo, estamos convocando todos os pacientes com DMD no mundo que lerem este artigo. Entrem em contato com a Roche e a Sarepta por todos os canais e solicitem que eles solicitem uma licença em seu país.