Três ensaios clínicos em andamento de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta e comercializada pela Roche, foram temporariamente interrompidos pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Esta notícia esperada, mas não indesejada, causou profunda tristeza na comunidade da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Antes de Roche, Sarepta e EMA, a primeira comunidade a publicar este anúncio foi nosso parceiro turco >>> DMD Dayanisma.
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Por que os ensaios clínicos do Elevidys foram interrompidos?
Após a morte de um garoto de 16 anos com distrofia muscular de Duchenne que recebeu uma infusão de Elevidys em 18 de março de 2025, a perspectiva para a terapia genética, que é comercializada a um preço comercial de $3 milhões, mudou abruptamente.Ler mais)
SRP-9001-104 Temporariamente Interrompido
Fonte: Ensaio clínico do SRP-9001-104
ENVOL (Estudo 302) Interrompido Temporariamente
Fonte: Ensaio clínico do SRP-9001-302
SRP-9001-303 Temporariamente Interrompido
Fonte: Ensaio clínico do SRP-9001-303
Saber mais: O representante turco do DMD WarrioR compartilha suas opiniões sobre a terapia genética Elevidys.
