A Entrada Therapeutics lançou oficialmente os testes clínicos na Europa para suas terapias inovadoras de salto de exon visando o exon 44 e o exon 45, marcando um marco significativo no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Essas terapias experimentais são projetadas para tratar mutações genéticas específicas em pacientes com DMD, com o objetivo de restaurar a produção de distrofina e melhorar os desfechos clínicos. O início desses ensaios clínicos destaca o compromisso do Entrada com o avanço da medicina genética de precisão e a expansão do acesso global a novos tratamentos para doenças neuromusculares raras. – Leia mais: O que é Exon Skipping e como funciona? –
Índice
Entrada Exon 44 pulando – NCT07037862 –
Este é um estudo do medicamento experimental ENTR-601-44 em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara.
Início do estudo (estimado): 2025-06-30
Conclusão primária (estimada): 2029-03-28
Conclusão do estudo (estimada): 2029-03-28
Número de participantes (estimado): 24
Locais: Bélgica, Itália, Espanha, Reino Unido.
Idades elegíveis para estudo: 4 anos a 20 anos (criança, adulto)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07037862 –
Entrada Exon 45 pulando – NCT07038824 –
Este é um estudo do medicamento experimental ENTR-601-45 em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara.
Início do estudo (estimado): 2025-09-30
Conclusão primária (estimada): 2029-03-01
Conclusão do estudo (estimada): 2029-03-01
Número de participantes (estimado): 24
Locais: Bélgica, Itália, Holanda, Espanha, Reino Unido.
Idades elegíveis para estudo: 4 anos a 20 anos (criança, adulto)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07038824 –
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