Terapia genética com distrofina
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
Substituição do gene da microdistrofina | Sarepta Terapêutica | Elevidys/SRP-9001 |  Aprovado |
Substituição do gene da microdistrofina | Pfizer | PF-06939926 |  Descontinuado |
Substituição do gene da microdistrofina | Geneton (Sarepta) | GNT-0004 |  Clínico |
Substituição do gene da microdistrofina | RegenxBio | RGX-202 | Clínico |
Substituição do gene da microdistrofina | Biociências Sólidas | SGT-001 | Clínico |
Substituição do gene da microdistrofina | Biociências Sólidas | SGT-003 | Clínico |
Substituição do gene da microdistrofina | Ultragenyx | UX810 |  Pré-clínico |
Substituição do gene da microdistrofina | Insmed | INS1201 | Pré-clínico |
Distrofina Exon Skipping
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
PMO | Sarepta Terapêutica | Exondys 51 (Exão 51) | Aprovação Acelerada |
PMO | Sarepta Terapêutica | Vyondys 53 (Exão 53) | Aprovação Acelerada |
PMO | Sarepta Terapêutica | Amondys 45 (Exão 45) | Aprovação Acelerada |
PPMO | Sarepta Terapêutica | SRP-5051 (Exão 51) | Descontinuado |
PPMO | Sarepta Terapêutica | Exão 44, 45, 50, 52, 53 | Pré-clínico |
PMO | NS Farmacêutica | Viltepso (Exão 53) | Aprovação Acelerada |
PMO | NS Farmacêutica | NS-089/NCNP-02 (Exão 44) | Clínico |
PMO | NS Farmacêutica | NS-050/NCNP-03 (Exão 50) | Clínico |
PMO | NS Farmacêutica | Exão 51, 55, 45 | Pré-clínico |
AAV-U7 snRNA | Crianças Nacionais | scAAV9.U7.ACCA (Exão 2) | Clínico |
Estereopuro-PN-ASO | Ciências da Vida Wave | WVE-N531 (Exão 53) | Clínico |
Estereopuro-PN-ASO | Ciências da Vida Wave | Exão 44, 45, 51, 52 | Pré-clínico |
Anticorpo-PMO | Avidez Biociências | AOC 1044 (Exão 44) | Clínico |
Anticorpo-PMO | Avidez Biociências | Exão 45, 51 | Pré-clínico |
Anticorpo-PMO | Dyne Terapêutica | DYNE-251 (Exão 51) | Clínico |
Anticorpo-PMO | Dyne Terapêutica | Exão 44, 45, 53 | Pré-clínico |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | PGN-EDO51 (Exão 51) | Clínico |
PPMO (EDO-CPP) | PepGen | Exão 44, 45, 53 | Pré-clínico |
PPMO (Escape Endossomal) | Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (Exão 44) | Clínico |
PPMO (Escape Endossomal) | Entrada Therapeutics | Exão 45, 50, 51 | Pré-clínico |
PS-ASO | BioMarin Farmacêutica | BMN 351 (Exão 51) | Clínico |
Edição do gene da distrofina
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
Edição do genoma | Vertex Farmacêutica | CRISPR/Cas9 | Pré-clínico |
Edição do genoma (Exon 45-55) | Bio MyoGene | CRISPR/Cas9 | Pré-clínico |
Edição do genoma (Exon 45-55) | Biociências de Precisão | Excisão mediada por ARCUS | Pré-clínico |
Edição do Genoma (Exon 50) | Assistência Genética | GEN6050X | Clínico |
Leitura do códon de parada da distrofina
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
Leitura do códon de parada | Terapêutica PTC | Atalurenos | Aprovação condicional na UE |
Leitura do códon de parada | hC Biociências | Abordagem baseada em tRNA | Pré-clínico |
Leitura do códon de parada | Tevard Biociências | Abordagem baseada em tRNA | Pré-clínico |
Anti-inflamatório
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
Corticosteróide | Terapêutica PTC | Emflaza | Aprovado |
Corticosteróide | Catalisador/Santhera/ReveraGen | Vamorolona/AGAMREE | Aprovado |
Outros tratamentos
Mecanismo | Empresa | Medicamento | Status |
|---|---|---|---|
Medicamento de molécula oral | Satélites | SAT-3247 | Clínico |
Inibidor de HDAC | Italfarmaco | Givinostat/Duvyzat | Aprovado |
Exossomos derivados do coração | Capricor Terapêutica | CAP-1002 | Clínico |
Estabilizador Muscular | Edgewise Terapêutica | EDG-5506 | Clínico |
Inibidor de expressão de CD49d | Terapêutica Antisense | ATL1102 | Clínico |
Anticorpo anti-IL1beta | Instituto de Pesquisa Infantil | Ilaris | Clínico |
Inibidor da PGD sintase | Taiho Farmacêutica | TAS-205 | Clínico |
Inibidor do receptor de tromboxano | Produtos farmacêuticos Cumberland | Ifetroban | Clínico |
