Roche anuncia novos resultados do estudo EMBARK de Elevidys em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Hoje, a Roche revelou dados encorajadores do segundo ano do estudo EMBARK, uma investigação mundial, duplo-cega e randomizada de fase III do Elevidys (delandistrogene...
Miniorgans personalizados podem acelerar o tratamento da Duchenne
Oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) podem acelerar estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos os anos, dezenas de milhares de bebês nascem com doenças enigmáticas...
Nanopartículas lipídicas de próxima geração (LNPs) para o tratamento de Duchenne
Entregar a proteína distrofina aos músculos afetados é um dos problemas mais difíceis na terapia genética para DMD. Pode ser possível...
O que é o mRNA do Bobcat? Como o mRNA do Bobcat funciona para a distrofia muscular de Duchenne?
O mRNA do Bobcat funciona de forma diferente dos mecanismos de salto de exon ou microdistrofia AAV. Este método de próxima geração pode levar a medicamentos de baixo custo para distrofia muscular de Duchenne. Muitos saltos de exon...
Terapias de salto de exon de próxima geração desenvolvidas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Terapias de salto de exon de última geração para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) representam uma área promissora de pesquisa que visa abordar as mutações genéticas subjacentes que...