O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão
O FDA recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) do IPS HEART para GIVI-MPCs devido à sua capacidade excepcional de produzir novos músculos com comprimento total...
ImmunoForge recebe aprovação FDA IND para ensaio clínico de fase 2 de 'Pemziviptadil' para cardiomiopatia DMD
Um medicamento para cardiomiopatia DMD, o pemziviptadil é usado uma vez por semana e é baseado na plataforma ELP (plataforma de polipeptídeo semelhante à elastina) da ImmunForge, uma...
Nippon Shinyaku lança o primeiro ensaio clínico (primeiro em humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para o tratamento de Duchenne
O Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria anunciou a publicação de um artigo de pesquisa na Cell Reports Medicine detalhando os resultados de um...
O que é Ataluren (Translarna)? Para que é usado Ataluren?
Ataluren (Translarna) é um medicamento experimental usado para retardar a progressão da doença em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença neuromuscular progressiva e fatal....
Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025. As fases de teste de...