FDA concede designação de doença pediátrica rara ao estudo de salto do exon 51 da Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
A Nippon Shinyaku e o National Center of Neurology and Psychiatry descobriram em conjunto o oligonucleotídeo antisense NS-051/NCNP-04. Ao omitir uma porção do gene da distrofina...
Terapia genética Elevidys chega ao Brasil e pode custar até 20 milhões de reais
Não há tratamento definitivo para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A terapia genética Elevidys é um método de tratamento que retarda a doença, e...
3 medicamentos que receberam aprovação acelerada do FDA e foram revisados pelo Gabinete do Inspetor Geral levantaram preocupações
Apesar das evidências instáveis e das diferenças entre os revisores, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou rapidamente o Aduhelm da Biogen, o Exondys 51 (eteplirsen) da Sarepta e o Makena...
Sarepta reiterou receita líquida total de produtos de $3,0 bilhões em 2025
Enquanto crianças e famílias que lutam contra a Distrofia Muscular de Duchenne esperam que os preços dos medicamentos caiam, a Sarepta anunciou sua previsão de lucros para 2025. Quanto...
Wave Life Sciences anuncia planos para estudo de salto do exon 53 em 2025
Deficiência de alfa-1 antitripsina (DAAT), doença de Huntington (DH), obesidade e distrofia muscular de Duchenne (DMD) estão entre as principais necessidades médicas não atendidas que a empresa busca...