Sarepta Therapeutics anuncia aprovação no Japão de ELEVIDYS, uma terapia genética para tratar distrofia muscular de Duchenne
Pessoas de 3 a menos de 8 anos que não têm deleções nos exons 8 e/ou 9 do gene DMD e cujo teste é negativo...
O método de administração mediado por ultrassom SonoThera pode fornecer distrofina de comprimento total às células
Os resultados do estudo, que estão sendo desenvolvidos atualmente para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) do SonoThera, demonstram a capacidade da tecnologia de Administração Mediada por Ultrassom...
Scribe Therapeutics e Prevail Therapeutics compartilharão dados de edição genômica in vivo baseados em CRISPR na ASGCT 2025
A Scribe Therapeutics, uma empresa de medicamentos genéticos que está liberando o potencial do CRISPR para transformar a saúde humana, anunciou hoje sua participação na 28ª edição da Sociedade Americana...
Capricor Therapeutics anuncia a conclusão da reunião de revisão de meio de ciclo com FDA sobre Deramiocel para o tratamento da cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão de um...
Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
Hoje, a Dyne Therapeutics, uma empresa em estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de tratamentos transformadores para indivíduos com doenças neuromusculares de origem genética, anunciou que o DYNE-251 foi designado...