Regenxbio relata dados positivos de biomarcadores do ensaio de afinidade Duchenne da terapia genética Rgx-202
A REGENXBIO relatou novos dados provisórios positivos de dois pacientes adicionais na parte de Fase I/II do estudo AFFINITY DUCHENNE® do RGX-202, um tratamento diferenciado...
Satellos apresenta dados iniciais do ensaio de fase 1 do SAT-3247 na conferência clínica e científica da Muscular Dystrophy Association de 2025
A Satellos Bioscience, uma empresa de biotecnologia que desenvolve novas abordagens terapêuticas de pequenas moléculas para melhorar o tratamento de doenças e distúrbios musculares, anunciou hoje a Fase Inicial...
Precision BioSciences apresenta dados de eficácia pré-clínica e durabilidade do PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na Muscular Dystrophy Association de 2025...
Esta abordagem de correção do gene da distrofina que envolve a edição de células-tronco satélites musculares potencialmente melhora a durabilidade e os resultados funcionais em comparação com abordagens sintéticas. Desde...
Sarepta relata morte de menino de 16 anos após tratamento com terapia genética Elevidys
Na terça-feira, a Sarepta Therapeutics disse que a primeira fatalidade registrada associada à sua terapia genética para distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, ocorreu em um...
O acordo de distribuição exclusiva da Givinostat em 17 países da Europa Central e Oriental, incluindo os Estados Bálticos, foi anunciado pela Italfarmaco e Medis
A Italfarmaco e a Medis, empresa líder em comercialização farmacêutica na Europa Central e Oriental, anunciaram hoje um acordo de distribuição exclusiva para o Givinostat (Duvyzat), medicamento da Italfarmaco...