Apelo das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA): Reexaminar Ataluren (Translarna)
Três pais representando 800 famílias e seus filhos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne e uma mutação sem sentido estão apelando à Agência Europeia de Medicamentos...
Crianças brasileiras com mais de 7 anos e suas famílias pedem terapia gênica Elevidys à Anvisa
ELEVIDYS, a única terapia genética atualmente aprovada para DMD, é aprovada no Brasil para crianças de 4 a 7 anos. No entanto, de acordo com a decisão...
Pergunte às Associações de DMD em seu país: Quando os tratamentos para Duchenne chegarão ao nosso país?
Continuamos a dar voz aos problemas dos pacientes com DMD de muitos países ao redor do mundo. Pacientes com músculo de Duchenne relatam que associações de DMD em seus...
O Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), está atualmente sob revisão por órgãos reguladores em...
Pacientes turcos com DMD que são elegíveis para tratamento de pulo do exon 51 (Eteplirsen) solicitam seus medicamentos ao Ministério da Saúde
A Comunidade DMD Dayanisma, fundada por famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne e acompanhada por muitos pacientes com DMD na Turquia, quer crianças que...