Editoriais

Pacientes turcos com DMD que são elegíveis para tratamento de pulo do exon 51 (Eteplirsen) solicitam seus medicamentos ao Ministério da Saúde

A Comunidade DMD Dayanisma, fundada por famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne e acompanhada por muitos pacientes com DMD na Turquia, quer crianças que...

Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?

Elevidys é a única terapia genética aprovada no mundo para distrofia muscular de Duchenne e recebeu aprovação acelerada nos EUA em junho de 2023,...

Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo

A excitação que você sente até seu filho nascer continua a aumentar até o dia em que ele/ela nasce. Após o nascimento, também podemos sentir...

Primeira menina do mundo a receber terapia genética Elevidys: Raniya Scott

Quando Raniya Scott tinha apenas dois anos de idade, seu mundo mudou com um diagnóstico inesperado: distrofia muscular de Duchenne (DMD), um grupo de doenças que...

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