O desafio de obter terapia genética para DMD: a geografia é o destino?
Por que as terapias genéticas para DMD são tão caras? Na última década, avanços significativos foram feitos no desenvolvimento de terapias genéticas para DMD,...
Apelo das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA): Reexaminar Ataluren (Translarna)
Três pais representando 800 famílias e seus filhos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne e uma mutação sem sentido estão apelando à Agência Europeia de Medicamentos...
Crianças brasileiras com mais de 7 anos e suas famílias pedem terapia gênica Elevidys à Anvisa
ELEVIDYS, a única terapia genética atualmente aprovada para DMD, é aprovada no Brasil para crianças de 4 a 7 anos. No entanto, de acordo com a decisão...
Pergunte às Associações de DMD em seu país: Quando os tratamentos para Duchenne chegarão ao nosso país?
Continuamos a dar voz aos problemas dos pacientes com DMD de muitos países ao redor do mundo. Pacientes com músculo de Duchenne relatam que associações de DMD em seus...
O Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), está atualmente sob revisão por órgãos reguladores em...