O Elevidys receberá aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
Elevidys, uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), está atualmente sob revisão por órgãos reguladores em...
Pacientes turcos com DMD que são elegíveis para tratamento de pulo do exon 51 (Eteplirsen) solicitam seus medicamentos ao Ministério da Saúde
A Comunidade DMD Dayanisma, fundada por famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne e acompanhada por muitos pacientes com DMD na Turquia, quer crianças que...
Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys é a única terapia genética aprovada no mundo para distrofia muscular de Duchenne e recebeu aprovação acelerada nos EUA em junho de 2023,...
Distrofia Muscular de Duchenne: Tratamento e Custo
A excitação que você sente até seu filho nascer continua a aumentar até o dia em que ele/ela nasce. Após o nascimento, também podemos sentir...
Primeira menina do mundo a receber terapia genética Elevidys: Raniya Scott
Quando Raniya Scott tinha apenas dois anos de idade, seu mundo mudou com um diagnóstico inesperado: distrofia muscular de Duchenne (DMD), um grupo de doenças que...