A PepGen, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que promove a próxima geração de terapias com oligonucleotídeos, anunciou hoje que, com base nos níveis de proteína distrofina medidos na coorte de 10 mg/kg de seu estudo CONNECT1-EDO51, que investiga o PGN-EDO51 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) suscetíveis ao salto do exon 51, a empresa se concentrará no avanço de seu promissor programa para distrofia miotônica tipo 1 (DM1), atualmente em desenvolvimento clínico de Fase 2. A empresa está descontinuando voluntariamente o desenvolvimento do PGN-EDO51 e pretende encerrar todas as atividades de pesquisa e desenvolvimento relacionadas à DMD.
Na coorte de 10 mg/kg (n = 4) do estudo CONNECT1, o PGN-EDO51 aumentou os transcritos ignorados do exon 51 para 4,26% (um aumento médio de 3,5%); no entanto, a distrofina total aumentou apenas para 0,59% dos níveis normais (um aumento médio de 0,36%). O perfil de segurança do PGN-EDO51 continuou a ser geralmente favorável e todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram leves. Nenhum evento adverso grave foi relatado no estudo.
“Estamos decepcionados com os resultados da distrofina observados na coorte de dose de 10 mg/kg no estudo CONNECT1, pois esperávamos aprimorar as terapias existentes para pacientes de forma mais profunda”, disse James McArthur, PhD, Presidente e CEO do PepGen. “À medida que encerramos nosso programa de DMD, gostaríamos de agradecer aos pacientes, familiares, cuidadores, pesquisadores e equipe do estudo por seu apoio e participação nesta pesquisa. Também quero reconhecer o trabalho árduo e o comprometimento de nossa equipe em desenvolver novos tratamentos potenciais para pacientes com DMD.”
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