A bioempresa ENCell informou em 13 de fevereiro que confirmou a segurança e a tolerabilidade de sua terapia com células-tronco mesenquimais de última geração em desenvolvimento, EN001, por meio de uma única administração intravenosa em um ensaio clínico de fase 1 para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Primeiro na Coreia do Sul
Este ensaio clínico é o primeiro ensaio clínico de terapia com células-tronco na Coreia do Sul voltado para pacientes com DMD.
Terapia com células-tronco ENCell DMD EN001
O objetivo principal do estudo de fase 1 é demonstrar a segurança de uma única administração intravenosa de EN001 em pacientes com DMD, e foi observado que a segurança e a tolerabilidade foram confirmadas nos grupos de administração de baixa e alta dose.
Os resultados da avaliação exploratória da eficácia para avaliar a eficácia do medicamento mostraram que a capacidade pulmonar, a força dos membros inferiores e os níveis de creatina quinase foram mantidos sem deterioração ou mostraram alguma melhora. Os resultados deste ensaio de fase 1 foram publicados no Journal of Clinical Neurology.
Qual é a diferença entre os estudos EN001 e CAP-1002?
Os dois medicamentos experimentais (EN001 e CAP-1002) são semelhantes, pois ambos são terapias celulares alogênicas e requerem pré-tratamento para inibir respostas alérgicas.
Ambas são terapêuticas celulares alogênicas, mas com diferentes fontes e tipos de células: EN001 são MSCs obtidas da geleia de Wharton, que faz parte do cordão umbilical, enquanto CAP-1002 são CDC obtidas de tecidos miocárdicos. [Saiba mais: O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?]
O mecanismo de ação esperado é o mesmo dos efeitos parácrinos, onde diversas proteínas, exossomos ou miRNAs são secretados e promovem indiretamente a modulação imunológica, a antifibrose e a regeneração muscular.
Entretanto, os desfechos de eficácia são diferentes: as medidas de desfecho para EN001 incluem nível sérico de CK, avaliação ambulatorial e função respiratória, enquanto aquelas para CAP-1002 são avaliações de PUL e ressonância magnética cardíaca.
Os efeitos terapêuticos pretendidos do EN001, portanto, se concentraram no músculo esquelético dos membros inferiores e no músculo respiratório, e os do CAP-1002 se concentraram no músculo esquelético dos membros superiores e no músculo cardíaco. Esses dois tipos de estudos são complementares, e ainda há necessidade de confirmar a eficácia do EN001 em pacientes não ambulatoriais.
