La société biologique ENCell a annoncé le 13 février avoir confirmé la sécurité et la tolérance de sa thérapie à base de cellules souches mésenchymateuses de nouvelle génération EN001 grâce à une seule administration intraveineuse dans le cadre d'un essai clinique de phase 1 pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Première en Corée du Sud
Cet essai clinique est le premier essai clinique de thérapie par cellules souches en Corée du Sud ciblant les patients atteints de DMD.
Thérapie par cellules souches ENCell DMD EN001
L’objectif principal de l’essai de phase 1 est de démontrer l’innocuité d’une administration intraveineuse unique d’EN001 chez les patients atteints de DMD, et il a été noté que l’innocuité et la tolérance ont été confirmées dans les groupes d’administration à faible dose et à forte dose.
Les résultats de l'évaluation exploratoire de l'efficacité du médicament ont montré que la capacité pulmonaire, la force des membres inférieurs et les niveaux de créatine kinase étaient maintenus sans détérioration ou montraient une certaine amélioration. Les résultats de cet essai de phase 1 ont été publiés dans le Journal of Clinical Neurology.
Quelle est la différence entre les études EN001 et CAP-1002 ?
Les deux médicaments expérimentaux (EN001 et CAP-1002) sont similaires dans la mesure où ils sont tous deux des thérapies cellulaires allogéniques et nécessitent un prétraitement pour inhiber les réponses allergiques.
Les deux sont des thérapies cellulaires allogéniques mais avec des sources et des types de cellules différents : les EN001 sont des MSC obtenues à partir de la gelée de Wharton, qui fait partie du cordon ombilical, tandis que les CAP-1002 sont des CDC obtenues à partir de tissus myocardiques. [En savoir plus : Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?]
Le mécanisme d’action attendu est le même que pour les effets paracrines, où plusieurs protéines, exosomes ou miARN sont sécrétés et favorisent indirectement la modulation immunitaire, l’antifibrose et la régénération musculaire.
Cependant, les critères d'efficacité sont différents : les mesures de résultats pour EN001 incluent le taux de CK sérique, l'évaluation ambulatoire et la fonction respiratoire, tandis que celles pour CAP-1002 sont les évaluations PUL et IRM cardiaque.
Les effets thérapeutiques attendus de l'EN001 se sont donc concentrés sur les muscles squelettiques des membres inférieurs et les muscles respiratoires, tandis que ceux de CAP-1002 se sont concentrés sur les muscles squelettiques des membres supérieurs et le muscle cardiaque. Ces deux types d'études sont complémentaires et il reste nécessaire de confirmer l'efficacité de l'EN001 chez les patients non ambulatoires.
