Le FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) d'IPS HEART pour les GIVI-MPC en raison de sa capacité exceptionnelle à produire de nouveaux muscles avec de la dystrophine pleine longueur chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (BMD).
IPS HEART a démontré que les GIVI-MPC produisent de nouveaux muscles humains avec de la dystrophine humaine complète dans un modèle murin de sarcopénie, de souris atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) juvéniles et très âgées et de porcs dystrophiques. Afin de démontrer le potentiel exceptionnel de la plateforme GIVI-MPC pour inverser les maladies invalidantes, le FDA a précédemment accordé aux GIVI-MPC la désignation de médicament orphelin pour la DMD.
