Elevidys (délandistrogène moxéparvovec) est une thérapie génique développée pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Approuvée initialement aux États-Unis, elle a ensuite reçu l'approbation des autorités réglementaires dans plusieurs autres pays. Cependant, Elevidys n'est actuellement pas autorisée dans l'Union européenne.
Table des matières
Dans quels pays le Elevidys est-il approuvé ?
En 2026, la norme Elevidys était approuvée dans huit pays :
- États-Unis
- Japon
- Israël
- Émirats arabes unis
- Oman
- Bahreïn
- Qatar
- Koweit
La tranche d'âge approuvée, les exigences en matière de mobilité et les autres critères d'admissibilité varient d'un pays à l'autre. Aux États-Unis, le code FDA désigne actuellement le code Elevidys pour les patients ambulatoires âgés de 4 ans et plus présentant une mutation DMD confirmée.
Le Japon, le Brésil, Israël et les pays du Golfe ont leurs propres réglementations nationales et indications approuvées. Par conséquent, l'approbation dans un pays ne signifie pas automatiquement qu'un patient est éligible au traitement dans un autre.
Le modèle Elevidys est-il homologué en Europe ?
Le produit n° Elevidys n'est pas homologué dans l'Union européenne.
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a examiné la demande d'autorisation de mise sur le marché de Roche pour le Elevidys. Le 24 juillet 2025, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) du TP175T a émis un avis négatif, recommandant le refus de l’autorisation de mise sur le marché. En savoir plus: Pourquoi le Elevidys n'a-t-il pas été approuvé par le EMA ?
L’étude pivotale EMA a indiqué qu’elle n’avait pas démontré d’amélioration statistiquement significative du score NSAA (North Star Ambulatory Assessment) après 12 mois par rapport au placebo. Elle a également noté que l’expression de la dystrophine observée n’était pas corrélée à une amélioration de la capacité motrice.
Cela signifie que le Elevidys ne bénéficie actuellement pas d'une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE.
Que signifie l'avis négatif concernant le EMA ?
La décision relative à l'autorisation EMA s'applique au processus réglementaire de l'Union européenne. Elle n'annule pas les autorisations Elevidys accordées par les autorités réglementaires d'autres pays.
Roche a déclaré qu'elle entendait poursuivre les discussions avec les autorités réglementaires européennes et explorer une voie potentielle pour rendre le Elevidys disponible aux personnes atteintes de DMD dans l'UE.
Les familles doivent donc faire la distinction entre :
Homologation FDA aux États-Unis → Oui
Approbation dans plusieurs autres pays → Oui
Approbation Union européenne/EMA → Non, suite à l'avis négatif
Pour plus d'informations : Foire aux questions sur le Elevidys
Important: Les autorisations réglementaires et les critères d'admissibilité aux traitements peuvent évoluer. Les patients et leurs familles doivent se renseigner auprès des autorités compétentes de leur pays et d'un spécialiste qualifié en DMD afin de vérifier la situation actuelle et les conditions d'admissibilité locales.
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