Thérapies par saut d'exon 44 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Les thérapies par saut d'exon 44 représentent un domaine prometteur dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive...
La société de biotechnologie russe Generium a commencé les essais cliniques d'une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Des études cliniques pour une thérapie contre la dystrophie musculaire de Duchenne ont débuté à l'Université Sirius et dans l'entreprise biotechnologique russe Generium. Lors d'une réunion à...
Cumberland Pharmaceuticals annonce des résultats fantastiques de l'essai de phase 2 FIGHT Duchenne sur la maladie cardiaque DMD
Cumberland Pharmaceuticals, une société pharmaceutique spécialisée dont les efforts de développement sont axés sur de nouveaux produits pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui des résultats positifs de premier plan de son étude de phase...
Un nouveau « mini-CRISPR » pourrait être plus efficace pour modifier le gène de la dystrophine
Plusieurs groupes de recherche ont tenté de créer des systèmes CRISPR compacts pouvant s'intégrer dans un seul vecteur AAV tout en conservant les capacités d'édition.
Tout ce que vous devez savoir sur la thérapie génique GNT0004 de Genethon pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La phase pivot de l'essai, qui devrait débuter au deuxième trimestre 2025, est actuellement en cours de préparation par Genethon. Quel est le génome de Genethon ?