Une nouvelle étude sur la thérapie génique à l'Université d'Indiana offre de l'espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Le Dr Renzhi Han, professeur de pédiatrie à l'Université d'Indiana, travaille sur une nouvelle thérapie génique pour le traitement de la maladie de Duchenne (DMD) et...
Guérison de la maladie de Duchenne (aperçu de la recherche)
Mécanisme de thérapie génique de la dystrophine Société Statut du médicament Remplacement du gène de la microdystrophine Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Remplacement du gène de la microdystrophine approuvé Pfizer PF-06939926 Abandonné Remplacement du gène de la microdystrophine Genethon (Sarepta) GNT-0004 Remplacement du gène de la microdystrophine clinique RegenxBio RGX-202 Remplacement du gène de la microdystrophine clinique Solid Biosciences SGT-001 Remplacement du gène de la microdystrophine clinique Solid Biosciences SGT-003 Remplacement du gène de la microdystrophine clinique Ultragenyx UX810 Remplacement du gène de la microdystrophine préclinique Insmed INS1201 Exon de la dystrophine préclinique...