FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'étude de saut d'exon 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie ont découvert conjointement l'oligonucléotide antisens NS-051/NCNP-04. En omettant une partie du gène de la dystrophine...
La thérapie génique Elevidys est arrivée au Brésil et pourrait coûter jusqu'à 20 millions de réaux brésiliens
Il n'existe pas de traitement définitif pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La thérapie génique Elevidys est une méthode de traitement qui ralentit la maladie et...
Trois médicaments bénéficiant d'une approbation accélérée du FDA et examinés par le Bureau de l'inspecteur général suscitent des inquiétudes
Malgré des preuves fragiles et des divergences entre les examinateurs, la Food and Drug Administration américaine a rapidement approuvé Aduhelm de Biogen, Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta et Makena...
Sarepta a réitéré un chiffre d'affaires net total de 3,0 milliards de dollars en 2025
Alors que les enfants et les familles qui luttent contre la dystrophie musculaire de Duchenne attendent que les prix des médicaments baissent, Sarepta a annoncé ses prévisions de bénéfices pour 2025. Combien...
Wave Life Sciences annonce son intention de mener une étude sur le saut d'exon 53 en 2025
Le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la maladie de Huntington (HD), l'obésité et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) font partie des principaux besoins médicaux non satisfaits que l'entreprise cherche à combler.