Regenxbio publie des données positives sur les biomarqueurs issus de l'essai d'affinité Duchenne portant sur la thérapie génique Rgx-202
REGENXBIO a rapporté de nouvelles données intermédiaires positives provenant de deux patients supplémentaires dans la partie de phase I/II de l'essai AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un...
Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247 lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association
Satellos Bioscience, une société de biotechnologie développant de nouvelles approches thérapeutiques à base de petites molécules pour améliorer le traitement des maladies et troubles musculaires, a annoncé aujourd'hui la phase initiale...
Precision BioSciences présente des données précliniques d'efficacité et de durabilité sur PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la conférence 2025 de la Muscular Dystrophy Association...
Cette approche de correction du gène de la dystrophine, qui implique la modification des cellules souches satellites musculaires, améliore potentiellement la durabilité et les résultats fonctionnels par rapport aux approches synthétiques. Depuis…
Sarepta annonce le décès d'un garçon de 16 ans après un traitement par thérapie génique Elevidys
Mardi, Sarepta Therapeutics a déclaré que le premier décès enregistré associé à leur thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, était survenu dans un...
L'accord de distribution exclusive de Givinostat dans 17 pays d'Europe centrale et orientale, y compris les États baltes, a été annoncé par Italfarmaco et Medis
Italfarmaco et Medis, une société leader dans la commercialisation de produits pharmaceutiques en Europe centrale et orientale, ont annoncé aujourd'hui un accord de distribution exclusif pour Givinostat (Duvyzat), le médicament d'Italfarmaco...