Sarepta Therapeutics annonce l'approbation au Japon d'ELEVIDYS, une thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Les personnes âgées de 3 à moins de 8 ans qui ne présentent pas de délétions dans les exons 8 et/ou 9 du gène DMD et dont le test est négatif...
La méthode d'administration par ultrasons SonoThera peut délivrer la dystrophine complète aux cellules
Les résultats de l'étude, actuellement en cours de développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) du SonoThera, démontrent la capacité de la technologie d'administration par ultrasons...
Scribe Therapeutics et Prevail Therapeutics partageront des données d'édition génomique in vivo basées sur CRISPR lors de l'ASGCT 2025
Scribe Therapeutics, une société de médicaments génétiques qui exploite le potentiel de CRISPR pour transformer la santé humaine, a annoncé aujourd'hui sa participation à la 28e conférence de l'American Society...
Capricor Therapeutics annonce la fin de la réunion d'évaluation à mi-cycle avec FDA sur Deramiocel pour le traitement de la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'achèvement d'un...
Dyne Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Aujourd'hui, Dyne Therapeutics, une société en phase clinique dédiée au développement de traitements qui changent la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires d'origine génétique, a annoncé que DYNE-251 a été désigné...