Quelle est l'efficacité de la thérapie génique ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), introduite sur le marché pharmaceutique, par rapport à son coût de 3 millions...
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et limitant l'espérance de vie qui touche principalement les garçons et entraîne une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence.
Il est déchirant de penser que des enfants dans le monde d’aujourd’hui, dans des pays du monde entier, perdent la vie bien trop tôt simplement parce qu’ils...
Alors que les familles atteintes de DMD luttent pour redonner la santé à leurs enfants, les sociétés pharmaceutiques dont la mission première est de guérir les enfants se concentrent sur les bénéfices de fin d'année...
Pourquoi les thérapies géniques contre la DMD sont-elles si coûteuses ? Au cours de la dernière décennie, des progrès significatifs ont été réalisés dans le développement de thérapies géniques pour la DMD,...