Le défi de l’obtention d’une thérapie génique contre la DMD : la géographie est-elle un destin ?
Pourquoi les thérapies géniques contre la DMD sont-elles si coûteuses ? Au cours de la dernière décennie, des progrès significatifs ont été réalisés dans le développement de thérapies géniques pour la DMD,...
Appel des familles à l'Agence européenne des médicaments (EMA) : réexamen du Ataluren (Translarna)
Trois parents représentant 800 familles et leurs enfants touchés par la dystrophie musculaire de Duchenne et une mutation non-sens interpellent l'Agence européenne des médicaments...
Les enfants brésiliens de plus de 7 ans et leurs familles réclament la thérapie génique Elevidys d'Anvisa
ELEVIDYS, la seule thérapie génique actuellement approuvée pour la DMD, est autorisée au Brésil pour les enfants âgés de 4 à 7 ans. Cependant, selon la décision...
Demandez aux associations DMD de votre pays : quand les traitements contre la maladie de Duchenne arriveront-ils dans notre pays ?
Nous continuons à exprimer les problèmes des patients atteints de DMD dans de nombreux pays du monde. Les patients atteints de la maladie de Duchenne signalent que les associations DMD dans leur...
Le Elevidys recevra-t-il l’approbation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
Elevidys, une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est actuellement examinée par les organismes de réglementation...