Le Elevidys recevra-t-il l’approbation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
Elevidys, une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est actuellement examinée par les organismes de réglementation...
Les patients turcs atteints de DMD éligibles au traitement par saut d'exon 51 (Eteplirsen) demandent leurs médicaments au ministère de la Santé
La communauté DMD Dayanisma, fondée par des familles d'enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et suivie par de nombreux patients DMD en Turquie, souhaite que les enfants...
Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?
Elevidys est la seule thérapie génique approuvée au monde pour la dystrophie musculaire de Duchenne et a reçu une approbation accélérée aux États-Unis en juin 2023,...
Dystrophie musculaire de Duchenne : traitement et coût
L'excitation que vous ressentez jusqu'à la naissance de votre enfant continue d'augmenter jusqu'au jour de sa naissance. Après la naissance, nous pouvons également ressentir...
Première fille au monde à bénéficier de la thérapie génique Elevidys : Raniya Scott
Lorsque Raniya Scott n'avait que deux ans, son monde a changé avec un diagnostic inattendu : la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un groupe de maladies qui...