Form Bio, leader du développement de médicaments génétiques et de l'ingénierie des génomes basés sur l'IA, a annoncé un partenariat stratégique avec Cure Rare Disease (CRD), une société de biotechnologie à but non lucratif qui développe des thérapies génétiques pour le traitement des maladies neuromusculaires et neurodégénératives rares et ultra-rares. Ensemble, les deux organisations accéléreront les programmes visant à identifier et à optimiser de multiples indications thérapeutiques, à commencer par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Grâce à cette collaboration, Form Bio mènera des recherches en IA en utilisant sa plateforme in silico exclusive pour aider le CRD à développer des candidats médicaments de thérapie génique optimisés pour l'emballage, l'expression, la sécurité et la fabricabilité, facteurs essentiels pour garantir le succès clinique et la réduction des coûts. Le programme est conçu pour rationaliser la sélection des principaux candidats, accélérer les délais de développement et améliorer les résultats pour les patients atteints de maladies neuromusculaires dévastatrices qui manquent actuellement d’options de traitement.
Le CRD s'est initialement associé à Form Bio pour améliorer un candidat thérapeutique contre la DMD, dont la fabrication n'était pas encore optimisée ni l'immunogénicité réduite. Grâce au séquençage à lecture longue, à l'analyse de l'intégrité du génome, à la conception rationnelle et aux modèles d'IA/ML, Form Bio a identifié des inefficacités d'encapsulation susceptibles d'entraver le succès clinique. En modifiant le promoteur et en optimisant la nucléase, Form Bio a amélioré le pourcentage de génome complet d'AAV de 13% à 59%, soit une augmentation de 4,4 fois du rendement thérapeutique obtenu en seulement un mois.
« Pour les patients et leurs familles confrontés à des maladies neuromusculaires et neurodégénératives rares, le temps est un facteur crucial », a déclaré Richard Horgan, fondateur et PDG de Cure Rare Disease. « L'expertise et la technologie de Form Bio ont déjà permis une amélioration mesurable de notre programme DMD, le faisant progresser jusqu'aux études précliniques in vivo avec une fabricabilité et une efficacité nettement supérieures. Ce partenariat illustre parfaitement comment les organisations à but non lucratif et les leaders technologiques peuvent unir leurs forces pour accélérer le développement de thérapies révolutionnaires pour les populations négligées. »
« Chez Form Bio, notre mission est de permettre à des partenaires comme Cure Rare Disease de bénéficier de nos connaissances issues de l'IA qui transforment la biologie en systèmes programmables », a déclaré Michelle Chen, Ph. D., présidente-directrice générale de Form Bio. « En optimisant la conception des vecteurs AAV en amont, nous pouvons réduire les délais, les coûts et les risques tout au long du processus de développement des thérapies géniques. Nous sommes fiers de permettre à CRD de mettre à disposition des patients qui n'ont actuellement aucune autre option thérapeutique des thérapies indispensables. »
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
Ensemble, Form Bio et CRD démontrent comment les outils informatiques avancés et l’innovation biotechnologique axée sur le patient peuvent accélérer les avancées, réduire les coûts et apporter des thérapies plus sûres et plus efficaces aux patients ayant des besoins urgents non satisfaits.
