Le Dr Renzhi Han, professeur de pédiatrie à l'Université d'Indiana, travaille sur une nouvelle thérapie génique pour le traitement de la maladie de Duchenne (DMD) et recherche un financement pour la poursuite de l'étude.
Selon une annonce réalisée par l'Université d'Indiana en juillet 2024, cette nouvelle thérapie génique a été testé sur des souris et des résultats très positifs ont été obtenus. En tant que DMD Warrior, nous avons contacté le Dr Renzhi Han et lui avons demandé quel était l'état actuel de cette étude.
Nous recherchons actuellement des financements
Parmi ses travaux intensifs, il nous a répondu : « Notre nouvelle approche de thérapie génique s'est révélée prometteuse dans les modèles animaux précliniques. Nous recherchons maintenant des financements pour effectuer davantage de tests précliniques d'efficacité et de sécurité avant de lancer les essais cliniques dans environ deux ans. »
« La thérapie génique actuelle pour la dystrophie musculaire de Duchenne utilise une version tronquée de la dystrophine », a déclaré Renzhi Han, PhD, auteur principal de l'étude et professeur de pédiatrie à la faculté de médecine de l'IU. « Malheureusement, cette option ne protège pas complètement les muscles car elle ne contient pas de nombreux domaines fonctionnels importants de la dystrophine pleine longueur. »
Alors que la Food and Drug Administration américaine a récemment approuvé une thérapie génique à base de micro-dystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Han a déclaré que les résultats thérapeutiques ont été moins satisfaisants que prévu.
S'appuyant sur leur expérience dans l'utilisation de méthodes de virus adéno-associés pour introduire des gènes thérapeutiques extra-larges dans les cellules, Han et son équipe du Herman B Wells Center for Pediatric Research ont développé un système de vecteur de virus adéno-associé triple pour introduire une version complète de la protéine dystrophine dans les muscles.
Version complète de la protéine dystrophine
« Nous avons optimisé et testé notre nouveau système à trois vecteurs pour nous assurer qu'il produisait et assemblait efficacement la protéine dystrophine pleine longueur », a déclaré Han. « Nos données ont confirmé nous avons réussi à restaurer la dystrophine sur toute sa longueur dans les muscles squelettiques et cardiaques des souris atteintes de DMD, ce qui entraîne des améliorations significatives de leur santé musculaire, de leur force et de leur fonction. »
Han a déposé une demande de brevet provisoire pour son système de vecteur viral triplement adéno-associé et collabore avec le bureau d'innovation et de commercialisation de l'IU pour faire progresser le traitement vers la commercialisation. Il recherche également des financements supplémentaires pour que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne aient accès à de nouvelles options thérapeutiques prometteuses.
« Je pense que cette nouvelle approche de thérapie génique offre des avantages significatifs aux patients par rapport à ce dont ils disposent actuellement, et je suis impatient de la faire évoluer vers un développement clinique plus poussé », a-t-il déclaré.
Parmi les autres auteurs de l'étude de la faculté de médecine de l'IU figurent Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao et Roland W. Herzog.
