Para el programa DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipa comenzar la dosificación a los pacientes a fines del primer o principios del segundo trimestre de 2026, luego de la aprobación IND esperada. El estudio FUNCTION-DMD de fase 1/2 tratará a pacientes ambulatorios con mutaciones en los exones 45-55. Se esperan los datos iniciales de múltiples pacientes para finales de 2026.
PBGENE-DMD – Ensayo de fase 1/2 FUNCTION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
PBGENE-DMD, una novedosa terapia de edición genética de primera clase, utiliza un enfoque de escisión genética, que se diferencia claramente de los tratamientos existentes con microdistrofina y omisión de exones. PBGENE-DMD está diseñado para proporcionar potencialmente una mejora funcional muscular duradera para pacientes con DMD con mutaciones en los exones 45-55 que afectan hasta 60% de niños con DMD. Un único AAV codifica dos proteínas ARCUS diseñadas para editar permanentemente el ADN del paciente dentro del gen de la distrofina, lo que resulta en una proteína distrofina funcional, casi completa y de expresión natural. Con el respaldo de sólida evidencia preclínica, PBGENE-DMD está diseñado para impulsar la mejora funcional a lo largo del tiempo al actuar sobre las células satélite musculares. Más información: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producción de la proteína distrofina de longitud casi completa
Tras la aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND), se espera que el ensayo clínico de fase 1/2 FUNCTION-DMD administre la primera dosis al paciente a fines del primer trimestre o principios del segundo trimestre de 2026. El estudio empleará un régimen de inmunomodulación adecuado y un programa de monitorización de seguridad para tratar a pacientes ambulatorios con mutaciones en los exones 45-55 en centros clínicos especializados en DMD de primer nivel. Se esperan datos iniciales de múltiples pacientes para finales de 2026, y la eficacia inicial se evaluará mediante el porcentaje de expresión de la proteína distrofina casi completa en biopsias musculares. Tras obtener datos de apoyo de al menos 10 pacientes con DMD, la empresa se reuniría con FDA para alinearse en un camino regulatorio a seguir.
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