Avidity Biosciences anunció su Programa de Acceso Gestionado (MAP) para la terapia en investigación delpacibart zotadirsen (del-zota) para personas elegibles con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 44 (DMD44) en los Estados Unidos.
“Reconocemos las importantes necesidades que enfrenta la comunidad DMD44, dado que no existen terapias aprobadas de omisión de exones para esta enfermedad, así como el potencial de del-zota basado en los datos sin precedentes mostrados en nuestros estudios clínicos”, declaró Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity. “Nos complace abrir este Programa de Acceso Máximo (MAP) para permitir un enfoque conforme a la normativa para proporcionar del-zota a los pacientes elegibles lo antes posible”.”
De acuerdo con el protocolo de tratamiento autorizado por FDA, Avidity proporcionará del-zota a niños y hombres elegibles con DMD44 a través de proveedores de atención médica participantes. Se prevé que la inscripción comience a finales de año, y los participantes en EXPLORE44-OLE tendrán la opción de pasar al MAP al completar dos años de tratamiento.
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Avidity se alineó con FDA para avanzar en la presentación de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) para del-zota tras una reunión previa a la BLA en octubre de 2025, con la previsión de presentarla en 2026 para su aprobación acelerada. Los participantes pasarán al suministro comercial del fármaco una vez que se obtenga la aprobación de FDA y el producto esté disponible.
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