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Exon 44 überspringen
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Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA für del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist für das erste Quartal 2026 geplant
Leitartikel
Del-Zota DMD-RNA-Therapie von Avidity Biosciences kehrt den Krankheitsverlauf um
Pressemitteilungen
Del-zota (Exon 44 Skipping Therapy) zeigte in Phase 1/2-Studie Umkehrung des Krankheitsverlaufs bei wichtigen funktionellen Endpunkten
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Forschung
Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
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Häufig gestellte Fragen zu Elevidys für DMD
Can Ekinci
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21. August 2026
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Forschung
Del-Zota SAFARI44 Phase-3-Studie: Eine neue Studie zum Exon-44-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie
Pressemitteilungen
RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
Leitartikel
CRISPR GuideX-Tool: hfCas12Max in CRISPR-basierten Therapeutika
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