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Salto del exón 44
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La terapia con ARN DMD Del-Zota a partir de Avidity Biosciences revierte la progresión de la enfermedad
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Del-zota (terapia de omisión del exón 44) demostró la reversión de la progresión de la enfermedad en los criterios de valoración funcionales clave en un ensayo de fase 1/2.
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Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30% en pacientes susceptibles a la omisión del exón 44
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Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estadísticamente significativas en la distrofina
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Entrada Therapeutics recibe la aprobación de FDA para comenzar el ensayo clínico del tratamiento de omisión de exón ENTR-601-44
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21 de agosto de 2026
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La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
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Herramienta CRISPR GuideX: hfCas12Max en terapias basadas en CRISPR
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