Capricor Therapeutics reicht Antrag zur Behandlung der DMD-Kardiomyopathie ein
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass es seine...
Satellos produzierte im Experiment mit Hunden mit DMD mithilfe von SAT-3247 nahezu normale Dystrophinwerte
Einer Mitteilung der Satellos Bioscience Inc. zufolge wurde in einem an Hunden mit DMD durchgeführten Experiment festgestellt, dass Dystrophin produziert wurde …
CRISPR-Cas13 könnte Studien zu RNA-zielgerichteten Therapien beschleunigen
In den letzten Jahren hat die wissenschaftliche Gemeinschaft auf dem Gebiet der Genomeditierung bedeutende Fortschritte gemacht, insbesondere durch die Entwicklung des CRISPR (Clustered...
Neue Gentherapiestudie an der Indiana University bietet Hoffnung für die Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne
Dr. Renzhi Han, Professor für Pädiatrie an der Indiana University, arbeitet an einer neuen Gentherapie zur Behandlung von Duchenne (DMD) und …
Heilungen von Duchenne (Liste aller Untersuchungen)
Dystrophin Gene Therapy
MechanismCompanyDrugStatus
Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...