Russisches Biotechnologieunternehmen Generium hat mit klinischen Tests einer Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne begonnen
An der Sirius University und dem russischen Biotech-Unternehmen Generium haben klinische Studien für eine Therapie gegen die Muskeldystrophie Duchenne begonnen. Bei einer Veranstaltung bei...
Cumberland Pharmaceuticals gibt fantastische Ergebnisse der Phase-2-Studie FIGHT Duchenne bei Herzkrankheit DMD bekannt
Cumberland Pharmaceuticals, ein Spezialpharmaunternehmen, dessen Entwicklungsbemühungen sich auf neue Produkte für seltene Krankheiten konzentrieren, gab heute positive Top-Line-Ergebnisse seiner Phase bekannt...
Ein neuartiges „Mini-CRISPR“ könnte bei der Bearbeitung des Dystrophin-Gens erfolgreicher sein
Mehrere Forschungsgruppen haben versucht, kompakte CRISPR-Systeme zu entwickeln, die in einen einzelnen AAV-Vektor passen und gleichzeitig die Bearbeitungsfunktionen beibehalten. Das...
Alles, was Sie über Genethons Gentherapie GNT0004 für Duchenne-Muskeldystrophie wissen sollten
Die entscheidende Phase der Studie, die im zweiten Quartal 2025 beginnen soll, wird derzeit von Genethon vorbereitet. Was ist das Gene von Genethon?
5 DMD-Forschungen, die Sie 2025 weiterverfolgen sollten
Trotz erheblicher Fortschritte in den letzten zehn Jahren für DMD-Patienten besteht immer noch ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesen Bedarf zu decken, ...