Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) stellen ein vielversprechendes Forschungsgebiet dar, das sich mit den zugrunde liegenden genetischen Mutationen befasst, die …
Gentherapie (INS1201) von Insmed ist bereit, der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) entgegenzuwirken
Insmed bereitet sich darauf vor, seine bahnbrechende Gentherapie INS1201 zur Bekämpfung der Muskeldystrophie Duchenne einzusetzen. Insmed beabsichtigt, mit klinischen Studien der Phase I zu beginnen...
Solid Biosciences veröffentlicht Informationen zur klinischen Studie für die Gentherapie SGT-003
Solid Biosciences teilte mit, dass im Rahmen der klinischen Studie zur Gentherapie SGT-003 vier Patienten eine Dosis erhalten haben; alle Patienten vertrugen das Medikament gut mit …
Dr. Liubov Gushchinas Studie zum Überspringen von Exon 17 wird mit Zuschuss belohnt
Wir freuen uns, die Gewinner des Investigator Grant Award 2024 der American Neuromuscular Foundation (ANF) bekannt zu geben. Liubov Gushchina, PhD, erhielt den Preis für...
Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt
Dem FDA wurde von IPS HEART der Orphan Drug Designation (ODD) für GIVI-MPCs verliehen, aufgrund seiner außergewöhnlichen Fähigkeit, neue Muskeln mit voller Länge zu produzieren …