Forschung

Neue Gentherapiestudie an der Indiana University bietet Hoffnung für die Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne

Dr. Renzhi Han, Professor für Pädiatrie an der Indiana University, arbeitet an einer neuen Gentherapie zur Behandlung von Duchenne (DMD) und …

Heilung von Duchenne (Forschungsübersicht)

Mechanismus der Dystrophin-Gentherapie Unternehmen Arzneimittelstatus Mikrodystrophin-Genersatz Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Zugelassener Mikrodystrophin-Genersatz Pfizer PF-06939926 Eingestellter Mikrodystrophin-Genersatz Genethon (Sarepta) GNT-0004 Klinischer Mikrodystrophin-Genersatz RegenxBio RGX-202 Klinischer Mikrodystrophin-Genersatz Solid Biosciences SGT-001 Klinischer Mikrodystrophin-Genersatz Solid Biosciences SGT-003 Klinischer Mikrodystrophin-Genersatz Ultragenyx UX810 Präklinischer Mikrodystrophin-Genersatz Insmed INS1201 Präklinisches Dystrophin-Exon...

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