Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt
Personen im Alter von 3 bis unter 8 Jahren, die keine Deletionen in den Exons 8 und/oder 9 des DMD-Gens aufweisen und deren Test negativ ist …
Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben
Die Ergebnisse der Studie, die derzeit für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch SonoThera entwickelt werden, zeigen die Leistungsfähigkeit der ultraschallvermittelten Verabreichungstechnologie …
Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung
Scribe Therapeutics, ein Unternehmen für genetische Arzneimittel, das das Potenzial von CRISPR zur Verbesserung der menschlichen Gesundheit freisetzt, gab heute seine Teilnahme an der 28. Tagung der American Society bekannt...
Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss einer ... bekannt.
Dyne Therapeutics erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Heute gab Dyne Therapeutics, ein Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung lebensverändernder Behandlungen für Personen mit genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen widmet, bekannt, dass DYNE-251 als ... bezeichnet wurde.