FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung
Nippon Shinyaku und das National Center of Neurology and Psychiatry haben gemeinsam das Antisense-Oligonukleotid NS-051/NCNP-04 entdeckt. Durch Weglassen eines Teils des Dystrophin-Gens...
Die Elevidys-Gentherapie ist in Brasilien angekommen und könnte bis zu 20 Millionen brasilianische Real kosten
Es gibt keine definitive Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Elevidys-Gentherapie ist eine Behandlungsmethode, die die Krankheit verlangsamt und...
3 Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung durch das FDA erhielten und vom Büro des Generalinspektors geprüft wurden, gaben Anlass zur Sorge
Trotz wackeliger Beweislage und Meinungsverschiedenheiten zwischen den Gutachtern hat die US-amerikanische Food and Drug Administration Aduhelm von Biogen, Exondys 51 (Eteplirsen) von Sarepta und Makena rasch zugelassen...
Sarepta bekräftigte den Gesamtnettoproduktumsatz von $3,0 Milliarden im Jahr 2025
Während Kinder und Familien, die an der Muskeldystrophie Duchenne leiden, auf sinkende Medikamentenpreise warten, hat Sarepta seine Gewinnprognose für 2025 bekannt gegeben. Wie viel...
Wave Life Sciences kündigt Pläne für Exon 53-Skipping-Studie im Jahr 2025 an
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), Huntington-Krankheit (HD), Fettleibigkeit und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gehören zu den wichtigsten ungedeckten medizinischen Bedürfnissen, die das Unternehmen anstrebt …