HOPE-3 هي تجربة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، مُحكمة بدواء وهمي، من المرحلة الثالثة، تُقيّم استخدام Deramiocel لدى الفتيان والشباب المصابين بضمور العضلات دوشين. وزّعت الدراسة عشوائيًا على 106 مشاركين من 20 مركزًا سريريًا رائدًا في الولايات المتحدة. تلقى المشاركون Deramiocel عن طريق الوريد بجرعة 150 مليون خلية لكل جرعة، أو دواءً وهميًا كل ثلاثة أشهر لمدة 12 شهرًا.
كان متوسط أعمار المشاركين حوالي 15 عامًا، وكان جميعهم يتبعون نظامًا علاجيًا مستقرًا بالكورتيكوستيرويدات طوال فترة الدراسة. كانت التركيبة السكانية الأساسية متوازنة جيدًا بين مجموعات العلاج، حيث كان حوالي 90% يتلقون أدوية قلبية عند بداية الدراسة، وكان لدى أكثر من 75% تشخيص سريري لاعتلال عضلة القلب. حافظ Deramiocel على مستوى سلامة وتحمل إيجابي، بما يتماشى مع الخبرة السريرية السابقة. >>> ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟
نتائج فعالية الخط العلوي
| نقطة النهاية | % إبطاء التقدم3 (Deramiocel مقابل الدواء الوهمي) | قيمة p |
| أداء الطرف العلوي (PUL v2.0) النتيجة الإجمالية¹ (أساسي، ن=105) | 54% | ص=0.029 |
| كسر القذف البطيني الأيسر (LVEF %)² (المفتاح الثانوي، عدد = 83) | 91% | ص=0.041 |
¹ n يعكس عدد المرضى في مجموعة ITT الذين لديهم تقييمات PUL v2.0 قابلة للتقييم بعد 12 شهرًا.
يعكس ² n عدد المرضى في مجموعة ITT الذين خضعوا لتقييمات LVEF للقلب باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي والتي تمت مراجعتها وتقييمها مركزيًا في 12 شهرًا.
3 يتم حساب نسبة التباطؤ على أنها فرق العلاج مقسومًا على التغير في الدواء الوهمي عن خط الأساس.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
مرحبًا، أنا أم لطفل يبلغ من العمر 15 عامًا تعاني من اعتلال عضلي من Duchêne وأطلب مساعدة من أجل مقالات العيادات الرحمة
تحية طيبة، أنا والد لطفلين يبلغان من العمر 9 أعوام ويعانيان من اعتلال عضلي من دوشين ديليتيون دي إكسون من 3 إلى 73 عامًا، يجب أن أطلب مساعدة من أجل المقالات السريرية والرحمة الجيدة للغاية
Selamlar dmd yikinda bitirebiliriz gelismeler flaşh hizla ilerliyor.