ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种由 Sarepta 开发、罗氏公司销售的基因疗法,目前正在进行的三项临床试验已被欧洲药品管理局暂时叫停(EMA)。这一意料之中但并非不受欢迎的消息让杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体深感悲痛。
在 Roche、Sarepta 和 EMA 之前,第一个发布此公告的社区是我们的土耳其合作伙伴 >>> DMD Dayanisma.
Roche has issued a letter to the community which you can read here. (PDF)
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Elevidys临床试验为何停止?
2025年3月18日,一位患有杜氏肌营养不良症的16岁男孩在接受Elevidys输注后死亡,这一商业售价为$3百万美元的基因疗法的前景突然发生改变。阅读更多)
SRP-9001-104 暂时停止

来源: SRP-9001-104临床试验
ENVOL(研究 302)暂时停止

来源: SRP-9001-302临床试验
SRP-9001-303 暂时停止
