欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验

因一名接受 Elevidys 输注的 16 岁儿童死亡,欧洲正在进行的 3 项临床试验(研究 104、研究 302 和研究 303)被暂停。

ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种由 Sarepta 开发、罗氏公司销售的基因疗法,目前正在进行的三项临床试验已被欧洲药品管理局暂时叫停(EMA)。这一意料之中但并非不受欢迎的消息让杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体深感悲痛。

在 Roche、Sarepta 和 EMA 之前,第一个发布此公告的社区是我们的土耳其合作伙伴 >>> DMD Dayanisma.

Roche has issued a letter to the community which you can read here. (PDF)

Elevidys临床试验为何停止?

2025年3月18日,一位患有杜氏肌营养不良症的16岁男孩在接受Elevidys输注后死亡,这一商业售价为$3百万美元的基因疗法的前景突然发生改变。阅读更多)

SRP-9001-104 暂时停止

Elevidys基因疗法SRP-9001-104临床试验在欧洲暂停

来源: SRP-9001-104临床试验

ENVOL(研究 302)暂时停止

ENVOL(研究 302)Elevidys 基因疗法临床试验在欧洲暂停

来源: SRP-9001-302临床试验

SRP-9001-303 暂时停止

Elevidys基因疗法SRP-9001-303临床试验在欧洲暂停

来源: SRP-9001-303 临床试验

了解更多: DMD WarrioR 土耳其代表分享了他对 Elevidys 基因治疗的看法。

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