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GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请

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Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请

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Elevidys 基因治疗临床试验评论：Elevidys 值得花费吗？

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FDA 批准的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗方法

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FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

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3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧

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FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药

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什么是 Ataluren (Translarna)？Ataluren 有什么用途？

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Agamree (vamorolone) 是什么？Agamree 的用途是什么？

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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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