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新闻稿

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

数字微镜

探索药物研发的 5 个阶段

新闻稿

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

新闻稿

GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请

新闻稿

Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请

社论

Elevidys 基因治疗临床试验评论：Elevidys 值得花费吗？

已获批准的治疗方法

FDA 批准的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗方法

新闻稿

FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

新闻稿

3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧

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受欢迎的

关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题

DMD 战士 - 2024年12月26日

必读

新闻稿

Translarna（Ataluren）被EMA拒绝：营销授权未续期

社论

DMD WarrioR土耳其代表分享对Elevidys基因疗法的看法：它有效吗？为什么它很贵？

研究

Fn14 蛋白或可保护肌肉干细胞，为杜氏肌营养不良症的治疗带来希望

关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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