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Dyne Therapeutics 宣布 FDA 获得 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的突破性疗法认定

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FDA：“Elevidys基因疗法将继续用于门诊DMD患者”

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FDA 调查接受 Elevidys 疫苗的 8 岁巴西男孩的死亡

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FDA 将 PBGENE-DMD 指定为治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药

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Vyondys 53：FDA 拒绝信是什么意思？

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Capricor Therapeutics 宣布获得 BMD 孤儿药资格认定，并启动 Deramiocel (CAP-1002) 的 DMD 项目监管开发

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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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探索药物研发的 5 个阶段

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Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

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DMD 战士 - 2024 年 12 月 26 日

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认证杜氏肌营养不良症中心 (ADC) 旨在为所有杜氏肌营养不良症患者提供统一且最新的护理

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RGX-202基因疗法3期临床试验开始

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Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验

关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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