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探索药物研发的 5 个阶段

新闻稿

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

新闻稿

GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请

新闻稿

Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请

社论

Elevidys 基因治疗临床试验评论：Elevidys 值得花费吗？

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FDA 批准的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗方法

新闻稿

FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

新闻稿

3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧

研究

FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药

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受欢迎的

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DMD 战士 - 2024年12月26日

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新闻稿

Dyne Therapeutics 宣布，在 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症的 1/2 期 DELIVER 试验中，患者在 18 个月内获得了前所未有的持续功能改善

研究

马德里研究人员利用纳米粒子治疗杜氏肌营养不良症取得重要进展

研究

Metagenomi 的新 CRISPR 系统 (VK CAST) 可实现大规模基因整合

关于我们

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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